Družba za urejanje DNK postane javna, medtem ko grdi boj proti patentom buči

Anna Webber / Getty Images za New Yorker

Jennifer Doudna, novinar Michael Spectre in Feng Zhang na festivalu New Yorker 2015.



Bostonska biotehnološka medicina Editas Medicine je v sredo objavila oborožena z nenavadno velikimi ambicijami in viri: njen namen je ozdraviti genetske bolezni z vročo in kontroverzen tehnologijo , imenovano CRISPR, ki znanstvenikom omogoča natančno urejanje DNK.

Pred objavo je podjetje podprlo več kot 160 milijonov dolarjev zasebnega denarja Bill Gatesa, Google Ventures in več kot ducata drugih vlagateljev.



Toda vse to zdaj temelji na vročem spopadu med intelektualno lastnino med dvema priznanima znanstvenikoma, od katerih vsak trdi, da je izumil CRISPR. Ena je Jennifer Doudna na Kalifornijski univerzi v Berkeleyju, druga Feng Zhang z Inštituta Broad in Tehnološkega inštituta Massachusetts. Niso pa bili vedno tekmeci: jeseni 2013 so soustanovili Editas.



Doudna je od takrat odšel sodelovati s konkurenčnimi podjetji, Editas pa zdaj licencira patente Zhang in Broad Institute. Če bi torej ameriški urad za patente in blagovne znamke zanikal Broadove patente - kar bi se lahko zelo zgodilo - bi to za Editas pomenilo velik zastoj.

To ne bi bil usoden udarec, ampak precej resna mesna rana, je za BuzzFeed News povedal Jacob Sherkow, izredni profesor prava, specializiran za biotehnologijo in intelektualno lastnino na pravni šoli v New Yorku. Ne samo, da Inštitut Broad ne bi mogel licencirati zadevnih patentov Editasu ali komur koli drugemu, Doudnini odvetniki bi potem lahko tožili Editas zaradi uporabe njene patentirane tehnologije, je dejal Sherkow: To bi lahko res upočasnilo nekaj dela, ki ga Editas opravlja zdaj.

Zdi se, da je imel Editas nemoten borzni prvenec, ki je zbral 94 milijonov dolarjev po izdajni ceni 16 USD na delnico, kar je bila prva letošnja IPO v ZDA v trenutku, ko so bile biotehnološke delnice slabe. Toda dokler se intelektualna razprava ne ustali, se Editas ne sooča le s pravnimi, ampak tudi z znanstvenimi ovirami.



CRISPR ima ogromen potencial , pravijo znanstveniki, ne le za zdravljenje bolezni, ampak za bolj zlovešče aplikacije, kot je npr genski doping s strani športnikov ali celo, celo navzdol, ustvarjanje oblikovalski dojenčki . Kljub temu je tehnologija v zgodnjih fazah razvoja, Editas je še vedno način, kako jo preizkusiti pri ljudeh, in bi lahko na koncu delovala bolje kot raziskovalno orodje namesto kot terapija.

Videli smo, da gredo po tej poti tudi druge tehnologije za urejanje genov, ki preprosto ne uspejo, jadno ne uspejo, ne uspevajo, je dejal Sherkow.


Anna Webber / Getty Images



Feng Zhang

Med prvimi znanstveniki, ki so delali na CRISPR, sta bila Doudna in francoska biologinja Emmanuelle Charpentier, ki sta se spoznala na konferenci leta 2011. Njihova ekipa je vložila svoj prvi patent aplikacijo maja 2012.

Zhang, ki trdi, da je samostojno študiral CRISPR, je vložil svoj prvi patent aplikacijo sedem mesecev kasneje. Doudna se mu je na kratko pridružil in še trije drugi znanstveniki s Harvarda, da bi ustanovili Editas, vendar je odšel, ko je Zhang dobil patent, po doTehnološki pregled MIT.

Zhangu je bil najprej podeljen patent; njegov odvetnik je plačal za pospešitev postopka. Od takrat so Zhang in njegovi kolegi prejeli več več patentov - 13. decembra - zajema druge vidike tehnologije CRISPR. Medtem je status Doudnine patentne prijave sporen.

Zhangova prvotna aplikacija je obravnavala uporabo CRISPR v človeških celicah. Doudnini odvetniki so od takrat spremenili njeno prošnjo in trdili, da je tudi njen prvotno zajel to, kar bo verjetno sporno v njihovem sporu, kot je pred kratkim Sherkow napisal vTehnološki pregled MIT.Za razpravo je tudi najzgodnejši datum, ki ga lahko kateri koli znanstvenik dokaže, da je opravil svoje prebojno delo.


Miguel Riopa / AFP / Getty Images

Emmanuelle Charpentier in Jennifer Doudna.

Doudna je soustanovitelj dveh drugih ustanov CRISPR, Caribou Biosciences v Berkeleyju in Intellia Therapeutics v Bostonu. Kalifornijska univerza je podelila Caribouju ekskluzivno licenco za patent, ki sta ga Doudna in Charpentier pričakovala; Caribou je svojo tehnologijo licenciral Intellia. Charpentier je bil tudi soustanovitelj drugega tekmeca CRISPR v Baselu v Švici, primerno poimenovanega CRISPR Therapeutics.

Editas ima 20 patentov, izdanih v Združenih državah in Evropi (od tega 12 spornih v ZDA), in več kot 200 vloženih patentnih prijav. Podjetje se želi spopasti z izčrpavajočimi in nezdravljivimi boleznimi, ki so posledica genetskih mutacij. Njegove najnaprednejše raziskave so usmerjene v genetsko obliko progresivne slepote, imenovano Leberjeva prirojena amauroza tipa 10 ali LCA10. Editas upa, da bo prihodnje leto začel klinično preskušanje pri ljudeh.

Nekatere druge raziskave vključujejo bolezni, ki prizadenejo jetra, pljuča, kri, oči in mišice. Editas se je združil z družbo Juno Therapeutics iz Seattla za oblikovanje belih krvnih celic za boljši boj proti tumorjem raka.

V zakonodajnih vlogah , Editas je 30. septembra lani poročal o primanjkljaju v višini približno 76 milijonov dolarjev. Poslovanje z izgubo ni nič nenavadnega za mlado biotehnološko podjetje: razvoj zdravila in njegova odobritev traja v povprečju več kot desetletje in 2,6 milijarde dolarjev, po v center Tufts za študij razvoja zdravil.

Kljub temu Editas vstopa na večinoma neznano ozemlje. V ZDA ali Evropi ni bila odobrena nobena terapija za urejanje genov (čeprav nekatere v delih vključujejo druge tehnike, razen CRISPR). In te terapije so bile preizkušene le v peščici kliničnih preskušanj pri ljudeh. Kot družba opozarja v svojih regulativnih vlogah, Editas v bližnji prihodnosti ne pričakuje ustvarjanja prihodkov od prodaje izdelkov in morda nikoli ne bo dosegel ali ohranil dobičkonosnosti.

Koto_feja / Getty Images

Verjetno bodo minila leta, preden se spor o intelektualni lastnini reši, pravijo patentni strokovnjaki. Prejšnji mesec je uradno sodnik upravnega senata pri ameriškem uradu za patente in blagovne znamke uradno izjavil an vmešavanje med Doudninim in Zhangovim patentom - z drugimi besedami, sodniški senat bo odločil, kdo bo dobil patentne pravice za urejanje CRISPR v živalskih celicah.

Ker so bili Doudnini in Zhangovi patenti vloženi, bodo poravnani po zastarelem zakonu, po katerem je ameriški patentni sistem odločal za patente na podlagi prvega izuma. (Zdaj se odločajo na podlagi prve vloge, kar je bolj jasno.)

Če bi Zhang izgubil, bi moral Editas licencirati tehnologijo od drugod ali opustiti nekatere svoje raziskave, kar bi lahko imelo materialno škodljiv vpliv na naše poslovanje, v skladu z regulativnimi vložki družbe. (Prevod: To je lahko zelo velik problem.)

Arti Rai, profesor, ki je specializiran za patentno pravo na Pravni fakulteti Univerze Duke, je za BuzzFeed News povedal, da je zelo nenavadno, da pride do motenj med dvema akademskima ustanovama, ta pa bo verjetno med zadnjimi. In tudi po pregledu dokumentov si težko izbere stran. Lahko bi si predstavljala, da bo šlo tako ali tako, je rekla.

POPRAVEK

04. februar 2016, ob 02:35

Inštitut Broad je za vložitev patenta uporabil pospešen postopek, vendar ni nujno, da je Feng Zhang najprej izdal svoj patent, kot je bilo navedeno v prejšnji različici te zgodbe.